首个PD1免疫抑制剂胃癌适应症进医保，一款老百姓用得起的高质量生物药

十年前,在世界创新药体系中,几乎没有中国药企的影子。全球最畅销的十大药品中有8个是生物药、6个是抗体药,而中国最畅销的还是化学药和中药;进口药垄断中国市场,动辄几万元一支的费用令人望而却步——

人类与癌症的斗争,没有一刻停止过。

抗癌药物,早一刻上市,就能挽救更多人的生命。

制药人对药物可及性的追求,没有一刻停止过。

抗癌药物,早一刻进医保,就能斩断高昂的羽翼飞入寻常百姓家。

1月18日,国家医保局发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(“国家医保目录”)。这是自2018年以来,国家医保目录的第五次调整,是国家医疗保障改革的重要缩影之一。通过国家医保目录的更迭,更多本土药企的创新药物得以以更低的价格进入市场,造福更多的患者。

信达生物制药集团(以下简称信达)是国家医保这五年变革的积极参与者,其自主研发上市的PD1/PD-1抑制剂达伯舒®(信迪利单抗注射液)在商业化上市的第一年就主动降价64%,成为首个被纳入国家医保目录的PD1/PD-1产品。

2023年,根据最新版发布的国家医保目录,信达再次积极参与,共有5款产品(含新增适应症)成功纳入,其中PD1/PD-1抑制剂达伯舒®(信迪利单抗注射液)在原基础上新增胃癌和食管癌适应症。值得关注的是,此次达伯舒®是唯一纳入国家医保目录的胃癌的免疫治疗药物,也是唯一将五大高发瘤种(鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌、肝癌、食管癌、胃癌)一线治疗均纳入国家医保目录的PD1/PD-1抑制剂。

连日来,我们来到位于苏州工业园区的信达生物采访,试图梳理这家致力于创新药开发的公司,如何践行“开发出老百姓用得起的高质量生物药”的使命,改变患者用不上、用不起好药的窘境,也希望以此窥见近年来中国医保深化改革和蓬勃发展的中国民族制药企业如何合力改变中国患者治病难的境况。

弹指一挥间,药价两重天

2018年,以印度抗癌药“代购第一人”陆勇为原型的电影《我不是药神》上映之后,原研药和仿制药这些“冷知识”开始进入人们的视线。都说生命无价,但在有药可医的情况下,生命往往被“明码标价”。

现实生活中,陆勇靠着单盒价格23500元的原版靶向药维持生命,两年就吃光了全家多年的积蓄,共计60余万元。对某些病人来说,活着,意味着生命不能承受之重。

同年,一位18岁的江西女孩陈语涵(化名)罹患淋巴瘤,经历6个疗程化疗,疾病仍在进展,医生建议试试PD-1药物。当时PD1/PD-1尚未获批上市,陈语涵的妈妈以33800元/支的价格在香港买到了PD-1,年治疗费约50多万元。幸运的是, PD-1有效控制了陈语涵的病情。不幸的是,因经济原因,在使用4个疗程后,她停止了用药……

这样的例子举不胜举,在相当长一段时间里,看不起病,用不起好药的中国患者是一个庞大的基数。十年前,国内的制药市场以化学仿制药为主,世界创新药体系中,几乎没有中国药企的影子。全球最畅销的十大药品中有8个是生物药、6个是抗体药,而中国最畅销的还是化学药和中药;进口药垄断中国市场,动辄几万元一支的费用令人望而却步。

越是波涛汹涌,越有暗流涌动,一批心怀家国的制药人为了改变中国患者的用药现状,毅然投身到创新药研发的浪潮中。

2020年初,陈语涵疾病进展,她选择继续使用PD-1。今非昔比的是,她无需再去香港购买,因为国产PD-1已经获批上市,并且信达生物的PD1/PD-1达伯舒®降价64%纳入2020版国家医保目录,年治疗费用10万不到,医保报销后自费3万多,仅为过去一支药的价格。

2022年,这款药再次降价62%纳入医保,患者年治疗费约3.6万元,医保报销后自费部分约1万。

这就是中国医药政策改革联动本土制药企业自主创新的典型成效,国产创新药的上市解决了中国过去长期依靠进口高价药的现状,打破了中国患者“有钱买不到”和“没钱买”的困境。

科学无国界,药企有情怀

免疫治疗是继化疗、放疗之后癌症治疗史上的第三次革命,具有划时代意义,而PD-1药物正是免疫治疗中的“明星”产品。

谈及达伯舒®这款药物的开发,信达生物的初创团队回忆道:“2012年,是信达成立的第二年,董事会上我们提出要开发PD-1单抗。一位董事会成员不客气地说:投钱是让你们做生物类似药的,不是让你们做创新药。”

当时全球还没有PD-1的临床数据,重拳下去究竟会砸起一方尘土还是会收获一枚金蛋,谁也说不准。信达生物创始人、董事长兼CEO俞德超博士坚持认为:“一些高端抗癌药在发达国家已经触手可及,可绝大多数中国患者却用不到、买不起,这样的情况一定要转变。中国人一定要研制出世界级水平的生物药,PD-1单抗是信达踏出的第一步。如果董事会不投钱,我们就自己筹钱做。”

就是在这样的坚持下,2012年,信达生物PD-1项目正式立项,2015年成功申报临床。信达生物一路追赶国内外药企的步伐。为了促成开发,选择和美国老牌制药企业礼来合作,搁置了本有可能成为中国首个上市的生物类似药项目。

2018年12月24日,信达生物PD-1单抗达伯舒®正式获得国家药品监督管理局的上市批准,治疗二线霍奇金淋巴瘤,打破了创新药研发至少需要十年的行业定律,也开启了中国免疫治疗元年。由于卓越的品质和疗效,达伯舒®被列入中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南,并成为首个荣登权威医学期刊《柳叶刀·血液学》的中国免疫治疗产品。

2021年,达伯舒®先后获批治疗非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、肝癌。2022年达伯舒®又陆续获批治疗食管癌和胃癌。该药物针对五大实体肿瘤的治疗均被纳入CSCO诊疗指南推荐。此外,达伯舒®已纳入国家卫健委和中国抗癌协会的肺癌和肝癌诊疗指南,纳入中华医学会肺癌诊疗指南推荐,纳入中国医师协会肝癌免疫治疗专家共识。

如今信达生物拥有一条包括36个新药品种的产品链,覆盖肿瘤、自免、代谢、眼科等多个疾病领域,其中7个品种入选国家“重大新药创制”专项。公司已有8个产品上市。其中达伯舒®已覆盖31个省份,330座城市,7200家医院,1500家药房/DTP,累计惠及150多万名患者。

纵观十年来的国产创新药大势,信达生物不是唯一的书写者,但作为其中的佼佼者,信达正将自己的初心一步步实现,努力让中国创新药行业迈入新的台阶,开发出老百姓用得起的高质量生物药。

“国谈”助力 药价探底

2018年5月,国家医疗保障局成立,中国医药卫生体制改革迈入深水区。这几年,医保局每年开展国家医保药品目录调整工作,通过国家医保谈判(以下简称“国谈”)降低新药价格。“国谈”也就是人们常说的“灵魂砍价”,对于所有的创新药企而言,这都是一道两难的题目:如果价格过低,前期的研发成本短期难以收回;如果价格过高进不了医保,为患者服务的使命就难以实现。

“我们还是要不忘初心,为更多患者造福。”医保谈判前夕,信达高管团队对负责医保谈判的同事说:“进入国家医保,才能使成千上万的癌症患者能够以更优惠的价格用得上救命药,也意味着信达生物员工日夜奔波、心向往之的使命实现落地。因此,不管多少钱,一定要进医保。”

在2019年首次国谈中,PD-1的谈判备受关注。当年总共有四款PD-1参与谈判,两款进口两款国产。最终,信达生物的达伯舒®降价64%,成为史上首个,也是在当年唯一进入医保的PD-1药物。2021年底,达伯舒®再次降价62%纳入医保,除了霍奇金淋巴瘤之外,新增肝癌、非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌三大适应症。此次国谈,信达又新增食管癌和胃癌适应症,至此,成为唯一将五大高发瘤种一线治疗均纳入国家医保目录的PD-1抑制剂。

“国谈”是中国医药市场近年来一项重大创新,这项关乎十几亿人健康的谈判引起了社会广泛关注和好评。它不仅大幅降低了医保患者的用药负担,还可以让患者用上好药、新药,显著改善人民健康。这一点,与信达生物的使命——开发出老百姓用得起的高质量生物药,不谋而合。

除了达伯舒®以外,由信达生物制药与亚盛医药共同开发和商业化推广的中国唯一第三代BCR-ABL抑制剂耐立克®(奥雷巴替尼片)首次纳入医保,医保支付范围为限T315I突变的慢性髓细胞白血病(也称慢性粒细胞白血病,简称慢粒)慢性期或加速期的成年患者。同时,信达生物开发的达攸同®(贝伐珠单抗注射液)、达伯华®(利妥昔单抗注射液)、苏立信®(阿达木单抗注射液)三款抗体药物今年新增适应症全部纳入新版国家医保药品目录,继续扩大医保支付范围,受益患者群体不断扩大。据悉,公司的其他3款药品也在积极推进纳入各地惠民保。

十年前,中国还没有自主研发的单克隆抗体药物上市,国内患者只能被迫接受高昂的进口药,其售价比美国本土还要贵30%多,而同时期中国人均收入不及美国十分之一。时至今日,由于包括信达生物在内的国内创新药企开发出了自己的创新药,国内患者用药价格得以大幅降低,其中PD-1的价格只有美国同类药品的约3%。

患者用药价格大幅度的降低,一方面是由于支付端的医保不断改革,另一方面是由于国产创新药企的不断崛起。政策改革是药价降低的催化剂,国产创新药企的崛起则是用药价降低的根本驱动力。

据悉,新版国家医保药品目录将于2023年3月1日起正式实施。

可以预见,未来随着医药改革进一步深化,以及国产创新药企业迈入新阶段,更多如达伯舒®这样满足临床需求的创新药品将进入医保目录,挽救更多生命,改善广大患者的生活质量。(通讯员王乃芹 光明日报全媒体记者蔡侗辰)