造血干细胞移植后易发生慢性移植物抗宿主病，这款免疫调节剂开出全国首方

今天，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）创新治疗药物甲磺酸贝舒地尔片（易来克）在上海、北京等地陆续开出首批处方。作为FDA批准的首款也是中国首个且唯一的针对ROCK2靶点的免疫调节剂，甲磺酸贝舒地尔片用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的cGVHD患者，通过创新机制帮助患者恢复自身免疫稳态，从源头机制上预防纤维化的形成，并直接作用于纤维化组织，从而减少纤维化，改善患者的临床结局。

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授表示：“在我国政府对血液移植技术发展和血液移植预后保障的高度重视和支持下，20多名慢性移植物抗宿主病患者在瑞金博鳌医院享受到创新治疗方案的先行先试。如今，该创新治疗又快速实现了全国范围可及，从临床研究和真实世界两个维度验证了ROCK2靶点的创新治疗带来了慢性移植物抗宿主病治疗领域的革新和患者获益，也是国家在政策上积极推动创新药物快速临床可及的体现。在先行先试的10个月中，我们参与并见证了患者治疗后的切实改善，为后续更广泛的临床实践提供了经验和信心，期待创新治疗在全国多城市加速落地。”

63岁的王女士（化名），2022年进行异基因造血干细胞移植，2023年9月逐步有了一些纤维化症状，眼睛干涩有异物感，口腔溃疡导致疼痛无法喝水、进食，因此还造成了营养不良。在近半年的治疗后，病情仍未明显好转，并且还出现了肺部纤维化，需要长期卧床并吸氧才能维持呼吸。这段时间里，老伴几乎寸步不离的照顾。现在能用上最新的创新药，对她来说不仅是治疗上新的尝试，更是对未来生活的希望。

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科科副主任、骨髓移植病区主任胡炯教授介绍：“ROCK2抑制剂有非常独特的抗纤维化作用，弥补了慢性移植物抗宿主病预防及治疗体系中抗纤维化的内容，给疾病的整体临床管控带来了很大变化，改善了临床对慢性移植物抗宿主病的认识，以及患者的治疗前景及预后。”

造血干细胞移植是血液癌症的常见治疗手段，但移植成功只是第一步，对移植后患者而言，高达70%的患者会发生慢性移植物抗宿主病。这是移植后阶段会出现的一种严重并发症，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者（宿主）的细胞，从而破坏自体原有的免疫系统，导致多个组织发生炎症和纤维化。与此同时，超50%的患者在诊断时已是中至重度，表现多为关节僵硬、皮肤呈硬皮病样、眼睛干涩、阻塞性肺疾病等症状。随着疾病进展，症状会随之加重，甚至会导致移植失败、血液肿瘤复发，甚至死亡。

慢性移植物抗宿主病给患者带来了身体、心理、经济等方面的多重打击。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科科副主任、骨髓移植病区主任胡晓霞教授介绍：“对患者而言，造血干细胞移植不是‘一劳永逸’，移植的全病程管理，尤其是移植后部分是必不可少的。慢性移植物抗宿主病不仅关系到患者的预后，也会影响患者和家庭的生活质量。如果能够早期发现纤维化症状并且及早治疗，患者的远期生存和生活质量将得到明显改善。目前，现有的一线治疗方案无法完全满足患者在这一领域的治疗需求，即从根本上解决纤维化的问题，仍需创新的疗法来满足患者的未尽之需。”

图说：胡晓霞教授与患者家属进行问诊 采访对象提供

最新研究发现，ROCK2是多种促纤维化过程的关键调节者，是慢性移植物抗宿主病纤维化治疗的关键靶点。随着ROCK2靶点的发现，慢性移植物抗宿主病的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态，即免疫系统在有效识别和攻击外来病原体的同时，保持对人体正常细胞的耐受性，避免过度活跃导致自身组织的损伤。目前，甲磺酸贝舒地尔已被2023年CSCO造血干细胞移植血液疾病指南列为慢性移植物抗宿主病二线治疗的推荐药物。

新民晚报记者 左妍返回搜狐，查看更多

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