2021上半年NMPA审批了16个新药

文：科志康

​近年来，随着国家不断向好的政策环境，中国生物医药进入蓬勃发展期，创新的氛围逐渐形成，中国生物医药创新发展驶入了“快车道”，国内创新药审评审批不断提速。笔者在中国国家药品监督管理局（NMPA）网站查询到，截止到6月30日，今年已经有16款一类创新药物（不含疫苗和中药）获批上市。因此，笔者根据审批时间先后，对新药进行了统计梳理，具体如下

1、 布罗索尤单抗注射液

申报公司：Kyowa Kirin

作用机制：FGF23抗体

适应症：X连锁低磷血症（XLH）

1月15日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准Kyowa Kirin公司的布罗索尤单抗注射液上市，用于成人和1岁及以上儿童患者X连锁低磷血症的治疗。布罗索尤单抗是一种重组全人源IgG1单克隆抗体，以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加。此前，该产品曾被列入“第二批临床急需境外新药名单”，它的获批为X连锁低磷血症患者带来新的治疗选择。

2、甲磺酸伏美替尼片

申报公司：艾力斯医药

作用机制：第三代EGFR-TKI

适应症：非小细胞性肺癌（NSCLC）

3月3日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准艾力斯医药1类创新药甲磺酸伏美替尼片上市，用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌成人患者的治疗。伏美替尼是第三代EGFR-TKI，具有高选择性和双活性的差异化特征。

3、注射用泰它西普

申报公司：荣昌生物

作用机制：BLyS/APRIL双靶向疗法

适应症：系统性红斑狼疮（SLE）

3月12日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准荣昌生物注射用泰它西普上市，与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮成年患者。泰它西普是一种TACI-Fc融合蛋白，靶向与B细胞介导自身免疫性疾病有关的两个重要细胞信号分子：B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）。公开资料显示，泰它西普具有全新药物结构和双靶点作用机制，是60多年来首款在中国获批上市的、治疗系统性红斑狼疮的中国国产新药。

4、优替德隆注射液

申报公司：华昊中天

作用机制：埃坡霉素类衍生物

适应症：乳腺癌

3月15日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准华昊中天药业1类创新药优替德隆注射液上市，联合卡培他滨，用于既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。优替德隆为埃坡霉素类衍生物，可促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡。公开资料显示，该药的获批，也意味着中国迎来了首个埃博霉素类抗肿瘤药物。

5、普拉替尼胶囊

申报公司：基石药业

作用机制：RET抑制剂

适应症：非小细胞肺癌

3月24日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准Blueprint Medicines的1类创新药普拉替尼胶囊上市，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。普拉替尼是一款受体酪氨酸激酶RET抑制剂，基石药业通过合作获得了它在大中华区的独家开发和商业化授权。它可选择性抑制RET激酶活性，可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。

6、帕米帕利胶囊

申报公司：百济神州

作用机制：PARP1/2抑制剂

适应症：卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌

5月7日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准百济神州1类创新药帕米帕利胶囊上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。帕米帕利是一种PARP-1和PARP-2的强效、选择性抑制剂。它通过抑制肿瘤细胞DNA单链损伤的修复和同源重组修复缺陷，对肿瘤细胞起到合成致死的作用，尤其对携带BRCA基因突变的DNA修复缺陷型肿瘤细胞敏感度高。

7、康替唑胺片

申报公司：盟科药业

作用机制：新型噁唑烷酮类抗菌药

适应症：复杂性皮肤和软组织感染

6月2日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准盟科药业1类创新药康替唑胺片上市，用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐药的菌株）、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。康替唑胺为全合成的新型噁唑烷酮类抗菌药，体外研究显示其通过抑制细菌蛋白质合成过程中所必需的功能性70S起始复合体的形成而达到抑制细菌生长的作用。

8、注射用维迪西妥单抗

申报公司：荣昌生物

作用机制：HER2靶向ADC

适应症：胃癌（包括胃食管结合部腺癌）

6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准荣昌生物注射用维迪西妥单抗上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。注射用维迪西妥单抗是一种抗体偶联药物，包含人表皮生长因子受体-2（HER2）抗体部分、连接子和细胞毒药物单甲基澳瑞他汀E（MMAE）。它能以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，精准识别癌细胞、穿透细胞膜，进而利用小分子细胞毒药物将其杀死。

9、多纳非尼

申报公司：泽璟制药

作用机制：多激酶抑制剂

适应症：肝细胞癌

6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准泽璟制药多纳非尼上市，用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。多纳非尼是一种口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。

10、利司扑兰口服溶液用散

申报公司：罗氏（Roche）

作用机制：SMN2基因剪接调节剂

适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA）

6月17日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准利司扑兰口服溶液用散上市，用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。罗氏新闻稿指出，这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。利司扑兰口服溶液用散是一款口服SMN2基因剪接调节剂，可通过双位点特异性调控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。该药可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，可提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定。

11、海曲泊帕乙醇胺片

申报公司：恒瑞医药

作用机制：TPO-R激动剂

适应症：慢性原发免疫性血小板减少症、重型再生障碍性贫血

6月17日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准海曲泊帕乙醇胺片上市，适用于：既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，使血小板计数升高并减少或防止出血，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，可通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。

12、阿基仑赛注射液

申报公司：复星凯特

作用机制：CD19靶向CAR-T疗法

适应症：大B细胞淋巴瘤成人患者

6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准阿基仑赛注射液上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL。值得一提的是，这也是首个在中国获批的CAR-T疗法。阿基仑赛注射液是复星凯特于2017年从吉利德科学（Gilead Sciences）旗下公司Kite公司引进Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

13、赛沃替尼片

申报公司：和黄医药

作用机制：MET抑制剂

适应症：非小细胞肺癌

6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序附条件批准赛沃替尼上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。值得一提的是，这也是首款在中国获批的选择性MET抑制剂。赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，该药可阻断因突变（例如外显子14跳跃突变或其他点突变）或基因扩增而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。

14、艾米替诺福韦片

申报公司：翰森制药

作用机制：新型核苷酸类逆转录酶抑制剂

适应症：慢性乙型肝炎

6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准艾米替诺福韦片上市，用于慢性乙型肝炎成人患者的治疗。根据翰森制药新闻稿，这也是首个中国原研口服抗乙型肝炎病毒（HBV）药物。艾米替诺福韦是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂，为第二代替诺福韦。据介绍，通过优化结构，艾米替诺福韦拥有更高细胞膜穿透率，更易进入肝细胞，实现肝靶向，同时有效提高药物血浆稳定性，降低全身TFV暴露，长期治疗更安全。

15、海博麦布

申报公司：海正药业

作用机制：胆固醇吸收抑制剂

适应症：高胆固醇血症

6月28日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准海博麦布上市，作为饮食控制以外的辅助治疗，可单独或与HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类）联合用于治疗原发性（杂合子家族性或非家族性）高胆固醇血症，可降低总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B水平。海博麦布（曾用名：海泽麦布）是一种胆固醇吸收抑制剂，可抑制甾醇载体Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依赖的胆固醇吸收，从而减少小肠中胆固醇向肝脏转运，降低血胆固醇水平，降低肝脏胆固醇贮量。

16、艾诺韦林

申报公司：艾迪药业

作用机制：非核苷类逆转录酶抑制剂

适应症：艾滋病

6月28日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准艾诺韦林片上市，用于与核苷类抗逆转录病毒药物联合使用，治疗成人HIV-1感染初治患者。艾诺韦林（ACC007）是艾迪药业开发的一款全新结构的非核苷类逆转录酶抑制剂，可通过非竞争性结合并抑制HIV逆转录酶活性，从而阻止病毒转录和复制。

栉风沐雨，砥砺前行的中国创新药终于迎来了属于自己的黄金时代。近年来，国家政策扶持叠加产业发展因素，制药企业对化学创新药的研发投入不断增加，从2013年的46.52亿元增长至2018年的184.73亿元，5年增长将近4倍，化学创新药注册申请量逐年增加。

2021年下半年的钟声已经敲起，期待下半年会有更多的创新药到来，让患者拥有更多的治疗选择，令治愈的希望倍增。